Det blir sagt mer og mer om genterapiens utrolige muligheter. Denne relativt unge teknikken ble brukt av parisiske leger hos en gutt med medfødt sigdcelleanemi. Magasinet «New England Journal of Medicine» informerte om suksessen til spesialister.
Prosedyren ble utført for 15 måneder siden hos en 13 år gammel gutt med sigdcelleanemi. På grunn av sykdommen ble milten hans fjernet og begge hofteleddene ble erstattet med kunstige. Han måtte gjennomgå blodoverføringer hver måned.
Sigdcelleanemi er en genetisk sykdom. Det defekte genet endrer formen på de røde blodcellene (røde blodlegemer) fra runde til sigd, noe som får dem til å henge sammen og sirkulere i blodet, forårsake skade på indre organer og vev og føre til at de får oksygen. Dette resulterer i smerte og for tidlig død, og livreddende hyppige blodoverføringer er også nødvendig.
Hôpital Necker Enfants Malades i Paris fjernet guttens genetiske defekt, først ved å fullstendig ødelegge beinmargen hans, hvor de produseres. Så gjenskapte de det fra guttens stamceller, men genmodifiserte dem tidligere i laboratoriet. Denne prosedyren innebar å introdusere det riktige genet i dem ved hjelp av et virus. Benmargen har regenerert for å produsere normale røde blodceller.
Lederen for forskningen, prof. Philippe Leboulch fortalte BBC News at gutten, nå nesten 15 år, har det bra og viser ingen symptomer på sigdcelleanemi. Han føler ingen symptomer og trenger ikke innleggelse. Men det er ikke snakk om full bedring ennå. Effektiviteten av terapien vil bli bekreftet av ytterligere forskning og tester på andre pasienter.
Dr. Deborah Gill fra University of Oxford er overbevist om at prosedyren utført av franske spesialister er en stor prestasjon og en sjanse for effektiv behandling av sigdcelleanemi.